AGI - Un farmaco per il morbo di Parkinson, il ropinirolo, ha rallentato in modo sicuro la progressione della sclerosi laterale amiotrofica (SLA) per oltre sei mesi. Lo dimostra uno studio clinico dei ricercatori giapponesi della Keio University School of Medicine, pubblicato su Cell Stem Cell.
La sclerosi laterale amiotrofica (SLA), nota anche come morbo di Lou Gehrig, è una malattia mortale dei motoneuroni che porta le persone a perdere gradualmente il controllo dei muscoli. Non esiste una cura e gli attuali trattamenti si concentrano sulla riduzione dei sintomi e sull’assistenza di supporto.
“La SLA è totalmente incurabile ed è una malattia molto difficile da trattare”, ha spiegato l’autore senior e fisiologo Hideyuki Okano della Keio University School of Medicine di Tokyo. Secondo la ricerca, il farmaco per il morbo di Parkinson, il ropinirolo, ha ritardato la progressione della malattia in media di 27,9 settimane.
Per testare la sicurezza e l’efficacia del ropinirolo nei pazienti affetti da sclerosi laterale amiotrofica (SLA) sporadica, cioè non familiare, il gruppo di ricerca ha reclutato venti pazienti in cura presso il Keio University Hospital in Giappone. Nessuno dei pazienti era portatore di geni predisponenti alla malattia e, in media, convivevano con la sclerosi laterale amiotrofica (SLA) da venti mesi.
Lo studio è stato condotto in doppio cieco per le prime ventiquattro settimane, il che significa che pazienti e medici non sapevano chi ricevesse il ropinirolo e chi il placebo. Poi, per le ventiquattro settimane successive, a tutti i pazienti che desideravano continuare è stato somministrato consapevolmente il ropinirolo. Molti hanno abbandonato la terapia, in parte a causa della pandemia COVID-19, e quindi solo 7 pazienti su 13 trattati con ropinirolo e 1 su 7 trattati con placebo, sono stati monitorati per l’intero anno. Tuttavia, nessun paziente si è ritirato per motivi di sicurezza.
Per determinare se il farmaco fosse efficace nel rallentare la progressione della sclerosi laterale amiotrofica (SLA), i ricercatori hanno monitorato una serie di misure diverse per tutta la durata dello studio e per quattro settimane dopo la conclusione del trattamento. Tra queste, i cambiamenti nell’attività fisica auto-riferita dai pazienti e nella loro capacità di mangiare e bere in modo indipendente, i dati sull’attività fisica ricavati da dispositivi indossabili e i cambiamenti nella mobilità, nella forza muscolare e nella funzione polmonare misurati dal medico.
“Abbiamo scoperto che il ropinirolo è sicuro e tollerabile per i pazienti affetti da SLA e mostra una promessa terapeutica per aiutarli a sostenere l’attività quotidiana e la forza muscolare”, ha affermato il primo autore Satoru Morimoto, neurologo presso la Keio University School of Medicine di Tokyo.
I pazienti che hanno ricevuto il ropinirolo durante entrambe le fasi dello studio erano più attivi fisicamente rispetto ai pazienti del gruppo placebo. Hanno anche mostrato tassi più lenti di declino della mobilità, della forza muscolare e della funzione polmonare e hanno avuto maggiori probabilità di sopravvivere.
I benefici del ropinirolo rispetto al placebo sono diventati sempre più evidenti con il progredire dello studio. Tuttavia, i pazienti del gruppo placebo che hanno iniziato a prendere il ropinirolo a metà dello studio non hanno sperimentato questi miglioramenti, il che suggerisce che il trattamento con il ropinirolo può essere utile solo se iniziato prima e somministrato per una durata maggiore.