Milano - Per la prima volta al mondo uno studio svela il destino, attivita' e sopravvivenza nell'organismo delle cellule staminali del sangue dopo il loro trapianto nell'uomo. Realizzata da un'equipe dell'Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget), al'l'IRCCS Ospedale San Raffaele, la ricerca e' stata pubblicata sulle pagine della rivista Cell Stem Cell.
Il lavoro e' stato realizzato nell'ambito della sperimentazione clinica di terapia genica condotta in collaborazione con GlaxoSmithKline (GSK) per la sindrome di Wiskott-Aldrich (WAS), una rara e grave immunodeficienza congenita. I ricercatori hanno studiato l'evoluzione delle cellule staminali del sangue a seguito del loro trapianto dopo la correzione genetica e cosi' hanno individuato come e in quali tempi le staminali ematopoietiche re-infuse si differenziano in cellule mature e ricostituiscono le cellule necessarie per la vita del paziente, quali le cellule del sistema immunitario, i globuli rossi e le piastrine. Lo studio ha anche mostrato che le cellule staminali corrette si sono riprodotte e permangono nel tempo dopo il trattamento. L'equipe SR-Tiget e' riuscita a tracciare la storia delle cellule staminali ematopoietiche grazie a un vero e proprio 'codice molecolare' che rimane nelle cellule a seguito della modifica genetica. "Quando le staminali del malato vengono corrette", spiega Luca Biasco, primo autore e coordinatore dello studio insieme ad Alessandro Aiuti, "il gene terapeutico va a integrarsi nel genoma in un punto diverso da cellula a cellula. Il sito di integrazione diventa quindi di per se' un segno distintivo, in gergo un 'codice a barre molecolare', che puo' essere riconosciuto dopo che le staminali ematopoietiche corrette sono state rinfuse nel paziente anche a distanza di anni dal trapianto. Non solo, ma questo codice a barre viene ereditato dalle cellule figlie, generate cioe' per differenziazione dalle cellule staminali che hanno attecchito nel paziente". "Questo studio - spiega Aiuti - dimostra ancora una volta il potenziale di un'efficace sinergia tra ricerca di base e attivita' clinica, consentendoci di comprendere a pieno le proprieta' biologiche e le potenzialita' terapeutiche delle cellule staminali ematopoietiche corrette geneticamente. I risultati confermano la validita' della strategia utilizzata nel nostro Istituto per curare le malattie genetiche rare e hanno potenziali importanti ricadute anche nel campo dei trapianti di midollo osseo e della cura dei tumori". (AGI)
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