Salute: farmaco made in Italy efficace contro malattia fegato

Milano - La colangite biliare primitiva (Cbp), malattia autoimmune del fegato, ha una nuova cura. E' l'acido obeticolico (OCALIVA), un nuovo farmaco sintetizzato nei laboratori di ricerca dell'Universita' di Perugia che arriva a 20 anni di distanza dall'introduzione di un precedente farmaco con diverso principio attivo. A dimostrarne l'efficacia, in particolare in quei pazienti che non rispondono in modo significativo alle attuali terapie, e' uno studio clinico pubblicato sul The New England Journal of Medicine. Grazie a questo studio, il farmaco e' stato recentemente approvato dall'agenzia americana Fda.
La colangite biliare primitiva, fino ad un anno fa chiamata cirrosi biliare primaria, colpisce all'incirca 400 persone su un milione, in maggioranza donne oltre i 40 anni di eta', aggredendo le vie biliari, provocando infiammazione cronica e il ristagno della bile nel fegato. Nel 30-40 per cento dei casi puo' progredire e portare scompenso epatico e cirrosi fino, nei casi piu' gravi, al trapianto di fegato. Lo studio clinico ha dimostrato la sicurezza e l'efficacia della nuova terapia attraverso un trial che ha coinvolto 217 partecipanti; dopo dodici mesi si e' verificata una riduzione dei livelli di fosfatasi alcalina (FA) maggiore tra i partecipanti trattati con il farmaco rispetto a quelli trattati con placebo (47 per cento dei pazienti trattati rispetto al 10 per cento nei non trattati). La riduzione di FA e' la "spia" dell'effettivo funzionamento del farmaco, risultato che ha permesso l'approvazione della terapia da parte della FDA. L'introduzione in commercio di OCALIVA e' prevista entro il 2017. La ricerca che ha portato a realizzare il nuovo farmaco e' una storia in gran parte italiana, che parte dalla sintesi della molecola avvenuta a Perugia fino alla costituzione dell'azienda italo-americana Intercept, creata appositamente per lo sviluppo clinico e la commercializzazione del farmaco, con un importante supporto finanziario di uno sponsor italiano. (AGI)