La Fda ha approvato un nuovo farmaco contro l'Alzheimer

AGI - La Food and Drugs Administration (Fda) statunitense ha approvato l'utilizzo dell'Aduhelm, un farmaco contro la sindrome di Alzheimer. Lo riferisce una nota. L'autorizzazione era attesa con grande attenzione in quanto era dal 2003 che non veniva approvata una nuova terapia contro questa malattia.

È il primo farmaco approvato in quasi vent'anni dall'Fda per l'Alzheimer, una malattia che interessa milioni di persone e le loro famiglie: quasi 6 milioni di casi in Usa, 500 mila malati solo in Italia. L'Fda ha approvato il farmaco a condizione che l'azienda produttrice, Biogen, conduca ulteriori test clinici, dal momento che i risultati della prima fase di sperimentazione sono stati giudicati incompleti.

Questi risultati avevano sollevato dubbi sull'efficacia dell'Aduhelm, tanto che la commissione di consiglieri indipendenti competente per le malattie nervose dell'Fda aveva espresso parere contrario all'autorizzazione del farmaco e diversi esperti ne avevano sconsigliato l'approvazione.

L'Aduhelm sarebbe il primo farmaco a intervenire in modo diretto sui meccanismi fisiologici dell'insorgere della malattia, ovvero la formazione di placche betamiloidi sul cervello. I test hanno mostrato, nei pazienti con i primi sintomi della malattia, ovvero perdita di memoria e prime difficoltà nel ragionamento, una riduzione di queste placche.

La terapia, che consiste in iniezioni mensili, non è stata tentata su pazienti con sindrome a uno stato avanzato. L'Fda sottolinea la grande attenzione mediatica sollevata dal trattamento e avverte che i dati forniti da Biogen "sono estremamente complessi e lasciano dubbi residui sui benefici clinici".

L'agenzia Usa ha riconosciuto che "la comunità degli esperti ha offerto prospettive differenti" ma ha spiegato di aver scelto la procedura dell'approvazione accelerata, utilizzata per fornire accesso a terapie per malattie gravi per le quali non esistono cure sufficienti, dopo aver concluso che "i benefici per i pazienti con Alzheimer trattati con l'Aduhelm superano i rischi della terapia".

Come si manifesta la malattia

Un inizio subdolo: le persone cominciano a dimenticare alcune cose, poi peggiorano, per arrivare al punto in cui non riescono più a riconoscere nemmeno i familiari e hanno bisogno di aiuto anche per le attività quotidiane più semplici.

La demenza di Alzheimer oggi colpisce circa il 5% delle persone con più di 60 anni e in Italia, si legge nella scheda pubblicata sul portale EpiCentro dell'Istituto Superiore di Sanità, si stimano circa 500 mila ammalati. Una malattia su cui si accendono nuove speranze con l'approvazione di oggi dell'Fda americana dell'Aduhelm, primo farmaco approvato addirittura dal 2003.

La malattia colpisce la memoria e le funzioni cognitive, si ripercuote sulla capacità di parlare e di pensare ma può causare anche altri problemi fra cui stati di confusione, cambiamenti di umore e disorientamento spazio-temporale.

Un costo enorme a livello psicologico per i malati e le famiglie, ma anche notevoli ricadute materiali: secondo una recente ricerca del Censis il solo costo diretto dell'assistenza è di 11 miliardi l'anno, oltre il 70% a carico delle famiglie. Prende il nome da Alois Alzheimer, neurologo tedesco che per la prima volta nel 1907 ne descrisse i sintomi e gli aspetti neuropatologici.

All'esame autoptico, il medico notò segni particolari nel tessuto cerebrale di una donna che era morta in seguito a una insolita malattia mentale. Infatti, evidenziò la presenza di agglomerati, poi definiti placche amiloidi, e di fasci di fibre aggrovigliate, i viluppi neuro-fibrillari.

Oggi le placche formate da proteine amiloidi e i viluppi, vengono considerati gli effetti sui tessuti nervosi di una malattia di cui, nonostante i grossi sforzi messi in campo, ancora non si conoscono le cause. Nei pazienti affetti da demenza di Alzheimer si osserva una perdita di cellule nervose nelle aree cerebrali vitali per la memoria e per altre funzioni cognitive.

Si riscontra, inoltre, un basso livello di quelle sostanze chimiche, come l'acetilcolina, che lavorano come neurotrasmettitori e sono quindi coinvolte nella comunicazione tra le cellule nervose.

Un decorso lento

Il decorso della malattia è lento e in media i pazienti possono vivere fino a 8-10 anni dopo la diagnosi della malattia. La demenza di Alzheimer, come detto, si manifesta con lievi problemi di memoria, fino a concludersi con grossi danni ai tessuti cerebrali, ma la rapidità con cui i sintomi si acutizzano varia da persona a persona. Nel corso della malattia i deficit cognitivi si acuiscono e possono portare il paziente a gravi perdite di memoria, a porre più volte le stesse domande, a perdersi in luoghi familiari, all'incapacità di seguire delle indicazioni precise, ad avere disorientamenti sul tempo, sulle persone e sui luoghi, ma anche a trascurare la propria sicurezza personale, l'igiene e la nutrizione.

I disturbi cognitivi possono, tuttavia, essere presenti anche anni prima che venga formulata una diagnosi di demenza di Alzheimer. Oggi l'unico modo di fare una diagnosi certa di demenza di Alzheimer è attraverso l'identificazione delle placche amiloidi nel tessuto cerebrale, possibile solo con l'autopsia dopo la morte del paziente. Questo significa che durante il decorso della malattia si può fare solo una diagnosi di Alzheimer "possibile" o "probabile".

Per questo i medici si avvalgono di diversi test: esami clinici, come quello del sangue, delle urine o del liquido spinale test neuropsicologici per misurare la memoria, la capacità di risolvere problemi, il grado di attenzione, la capacità di contare e di dialogare Tac cerebrali per identificare ogni possibile segno di anormalità.

Questi esami permettono al medico di escludere altre possibili cause che portano a sintomi analoghi, come problemi di tiroide, reazioni avverse a farmaci, depressione, tumori cerebrali, ma anche malattie dei vasi sanguigni cerebrali. Come in altre malattie neurodegenerative, la diagnosi precoce è molto importante sia perché offre la possibilità di trattare alcuni sintomi della malattia, sia perchè permette al paziente di pianificare il suo futuro, quando ancora e' in grado di prendere decisioni.

Le terapie farmacologiche

Infine, le terapie farmacologiche: a oggi non esistono farmaci in grado di fermare e far regredire la malattia e tutti i trattamenti disponibili puntano a contenerne i sintomi. Per questo l'approvazione di Aduhelm potrebbe essere un passaggio fondamentale: sarebbe il primo farmaco a intervenire in modo diretto sui meccanismi fisiologici dell'insorgere della malattia, ovvero la formazione di placche betamiloidi sul cervello.

I test hanno mostrato, nei pazienti con i primi sintomi della malattia, ovvero perdita di memoria e prime difficoltà nel ragionamento, una riduzione di queste placche. Per alcuni pazienti, in cui la malattia è in uno stadio lieve o moderato, farmaci come tacrina, donepezil, rivastigmina e galantamina possono aiutare a limitare l'aggravarsi dei sintomi per alcuni mesi.

Questi principi attivi funzionano come inibitori dell'acetilcolinesterasi, un enzima che distrugge l'acetilcolina, il neurotrasmettitore carente nel cervello dei malati di Alzheimer. Perciò inibendo questo enzima, si spera di mantenere intatta nei malati la concentrazione di acetilcolina e quindi di migliorare la memoria. Altri farmaci, inoltre, possono aiutare a contenere i problemi di insonnia, di ansietà e di depressione.

La messa a punto di nuovi farmaci per la demenza di Alzheimer è un campo in grande sviluppo, nei laboratori di ricerca si sta lavorando a principi attivi che aiutino a prevenire, a rallentare la malattia e a ridurne i sintomi. Altra via di ricerca attiva è quella che punta sullo sviluppo di una risposta immunologica contro la malattia cercando di sviluppare un vaccino in grado di contenere la produzione di b-amiloide (il peptide che si aggrega a formare le placche).

Fra le varie terapie non farmacologiche proposte per il trattamento della demenza di Alzheimer, la terapia di orientamento alla realtà (ROT) è quella per la quale esistono maggiori evidenze di efficacia (seppure modesta). Questa terapia è finalizzata ad orientare il paziente rispetto alla propria vita personale, all'ambiente e allo spazio che lo circonda tramite stimoli continui di tipo verbale, visivo, scritto e musicale.